El ensayo clínico es el estudio experimental usado con mayor frecuencia. Normalmente son utilizados para demostrar la eficacia de nuevos fármacos aunque también pueden utilizarse para comparar la eficacia de nuevas pautas o vías de administración, o nuevas indicaciones. La metodología utilizada por los ensayos clínicos, puede ser empleada para la evaluación de cualquier intervención sanitaria no necesariamente farmacológica.
En un estudio experimental el investigador puede manipular las condiciones de la investigación. Esto quiere decir que el investigador va a tener el control sobre la asignación de la exposición. Posteriormente se compara el efecto que tiene esta intervención sobre una o más variables resultado. En los estudios observacionales, esto no es posible. Otra característica que hace diferentes a los estudios experimentales, es que es posible la asignación aleatoria de los individuos a los distintos grupos de estudio.
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