Figura 1. Fundamento de la terapia génica. Virus no patogénos se modifican
mediante ingeniería genética para que porten una versión correcta de un gen
humano (en verde); los virus lo transfieren a las células del paciente y éstas
expresan la proteína correcta o terapéutica (en rosa). Modificado de Lee, CS
et al., Genes Dis. 2017 Jun;4(2):43-63.
En las anteriores entradas de esta serie, hemos realizado un breve resumen de la historia y de las aplicaciones del DNA recombinante en bacterias (01) y en animales (02). Prácticamente en paralelo al trabajo para insertar genes en el genoma de animales, se planteó la posibilidad de aplicar esta tecnología también a los seres humanos, especialmente en casos en los que la alteración de un gen provoca una deficiencia en la proteína correspondiente y la aparición de alguna patología severa. Talasemia, fibrosis quística, distrofia muscular de Duchenne o hemofilia son solo algunos ejemplos de las más de 6.000 patologías, que están causadas por errores en un gen determinado. Desde los años 90 se han desarrollado metodologías basadas en el DNA recombinante para tratar algunas de estas dolencias. Este tipo de intervención, denominada terapia génica, consiste en modificar el genoma de un virus de manera que porte una versión correcta de un gen humano (gen terapéutico) y lo inyecte en las células de los pacientes que tienen una versión defectuosa de ese gen (Figura 1). Si el tratamiento es exitoso, el gen terapéutico administrado producirá una proteína funcional que mejorará, al menos en parte, los síntomas de la enfermedad.
El virus recombinante que porta el gen terapéutico se puede inyectar en el paciente vía intravenosa, o en un tejido específico (terapia génica in vivo, Figura 2A). También es posible extraer...
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